El medicamento Rezdiffra obtuvo la primera aprobación en Estados Unidos para tratar enfermedades como esteatohepatitis no alcohólica, hígado graso o fibrosis hepática.
El medicamento Rezdiffra de Madrigal Pharmaceuticals obtuvo la primera aprobación en Estados Unidos para tratar una enfermedad hepática potencialmente mortal que afecta a millones de personas en todo el mundo, teniendo éxito en un área donde algunos rivales más grandes han fracasado.
El medicamento, también llamado resmetirom, obtuvo la aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos para tratar a pacientes con esteatohepatitis no alcohólica, o NASH, y fibrosis hepática de moderada a avanzada, según un comunicado del jueves de Madrigal, con sede en West Conshohocken, Pensilvania. Los pacientes no necesitarán una biopsia hepática invasiva para obtener el medicamento, que costará 47 mil 400 dólares al año, dijeron funcionarios de la compañía en una llamada.
Las biopsias implican insertar una aguja en el hígado para extraer un trozo de tejido, un procedimiento que no gusta a los pacientes. Actualmente, los especialistas miden la enfermedad hepática con exploraciones o análisis de sangre. La falta de un requisito de biopsia de hígado “elimina una posible barrera de acceso para los pacientes y podría acelerar la identificación de los pacientes y la adopción de Rezdiffra”, dijo en una nota Andy T. Hsieh, analista de William Blair.
Las acciones de Madrigal subieron hasta 23 por ciento cuando los mercados estadounidenses abrieron el viernes, su mayor aumento desde diciembre de 2022, añadiendo alrededor de 1.100 millones de dólares en valor de mercado. Viking Therapeutics, que también está desarrollando una terapia para NASH, subió hasta un 4 por ciento.
NASH ha sido diagnosticada en aproximadamente 1.5 millones de estadounidenses, lo que en ocasiones provoca daño hepático permanente y la muerte. Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences y otros han intentado desarrollar tratamientos sin éxito, y los analistas encuestados por Bloomberg estiman que las ventas anuales de Madrigal podrían superar los 5 mil millones de dólares para 2031.
“Este es un momento histórico para el campo NASH y representa lo mejor de lo que nuestra industria es capaz de hacer”, dijo en el comunicado el director ejecutivo de Madrigal, Bill Sibold.
NASH es una forma de enfermedad del hígado graso que puede provocar fibrosis o cicatrices y puede poner en peligro la vida en casos graves. Algunos especialistas han comenzado a llamarla esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, o MASH, para evitar un lenguaje potencialmente estigmatizante.
Si bien las estimaciones varían ampliamente, un estudio de 2023 encontró que aproximadamente el 5 por ciento de las personas en todo el mundo pueden verse afectadas. Madrigal planea centrarse inicialmente en llegar a unos 315 mil pacientes estadounidenses que están siendo atendidos por especialistas para la enfermedad.
Con frecuencia no se diagnostica, dijo Donna Cryer , fundadora del grupo de defensa Global Liver Institute, y los pacientes descubren que lo tienen durante la extirpación de la vesícula biliar, la detección de cáncer de hígado o la evaluación para un trasplante. El potencial de tratamiento puede motivar a más médicos a realizar pruebas más tempranas para detectar la afección en sí, dijo.
“Esto realmente abriría las puertas para que el campo de la salud del hígado crezca de la misma manera que la salud del corazón o la salud del cerebro”, dijo en una entrevista.
Investigan más medicamentos para tratar la obesidad
Numerosas empresas se han sentido frustradas en la carrera por desarrollar medicamentos para tratar la enfermedad, vista como una atractiva oportunidad multimillonaria. El ensayo clínico de Gilead fracasó en 2019. En septiembre, Bristol canceló su programa de desarrollo, mientras que Intercept Pharmaceuticals se deshizo de su medicamento después de un segundo rechazo por parte de los reguladores estadounidenses.
Aún acecha la competencia de los medicamentos en desarrollo en Akero Therapeutics, Ionis Pharmaceuticals y otras empresas. También se están estudiando varios medicamentos para la obesidad por su capacidad para tratar la NASH y probablemente representen la mayor amenaza para aquellos como el de Madrigal que se dirigen específicamente a la enfermedad hepática, según analistas de Stifel.
Fundada en 2011, Madrigal informó los resultados de un ensayo en etapa avanzada que muestra que su medicamento reduce los depósitos de grasa y las cicatrices causadas por la enfermedad. El año pasado, un grupo de investigación sin fines de lucro, el Institute for Clinical and Economic Review, dijo que su medicamento sería rentable entre 39.600 y 50.100 dólares al año.
